As hemoglobinopatias são um grupo de doenças que prejudicam o transporte do oxigênio do sistema respiratório até as nossas células. As duas manifestações hereditárias mais comuns são a doença falciforme e a talassemia, com 80% dos casos em países de baixa ou média renda.
O Dr. Vanderson Rocha, docente da Faculdade de Medicina da USP (FMUSP) e pesquisador principal do CTC-USP, aborda o tema com foco no uso da terapia gênica, no quarto encontro da série Por dentro da Pesquisa.
A doença falciforme causa alterações nas hemácias, tornando-as parecidas com uma foice. Os pacientes sofrem com infecções recorrentes que são a maior causa de morbidade, principalmente entre crianças. Na beta-talassemia os portadores apresentam sintomas graves de anemia, dentre eles fraqueza e falta de ar, icterícia e úlceras.
Considerado o único tratamento capaz de curar a doença falciforme, o transplante de medula óssea, com doador compatível, foi incluído no rol de procedimentos cobertos pelo SUS, em julho de 2015. O CTC-USP juntamente com o Hospital das Clínicas de Ribeirão Preto e a Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP-USP) são pioneiros na realização da técnica.
Já a terapia gênica é uma alternativa de tratamento ainda não acessível no Brasil. Nesta modalidade o transplante é autólogo, ou seja, utiliza as células do próprio paciente modificadas geneticamente. O Reino Unido foi o primeiro país a aprovar a edição genética para tratar anemia falciforme e talassemia.
Fique atento às novas edições do Por dentro da Pesquisa! Os vídeos são publicados quinzenalmente, às sextas-feiras, nas mídias sociais do CTC-USP e no canal do YouTube do Hemocentro RP. Confira abaixo!